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浦東創(chuàng)新藥械產(chǎn)業(yè)再傳重磅好消息。11月21日，位于張江科學(xué)城內(nèi)的納索菲德（上海）制藥技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“納菲制藥”）收到美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）通知，其自主開(kāi)發(fā)的全球首款精準(zhǔn)嗅區(qū)恒流滴注藥械組合產(chǎn)品NPRD003獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，可開(kāi)展臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥為蛛網(wǎng)膜下腔出血繼發(fā)腦血管痙攣（SAH）。
記者了解到，此次獲批的NPRD003為全球首創(chuàng)的新途徑藥械組合產(chǎn)品，其給藥途徑為“鼻嗅區(qū)跨黏膜給藥”，產(chǎn)品形式為上鼻道用溶液與鼻用給藥裝置組合使用，臨床場(chǎng)景操作簡(jiǎn)單、無(wú)創(chuàng)，僅需給患者應(yīng)用鼻用給藥裝置，將藥液以一定流速緩慢滴注至上鼻道黏膜處，藥物成分即可透過(guò)鼻嗅區(qū)黏膜快速吸收進(jìn)入腦內(nèi)、發(fā)揮腦部疾病治療作用。
數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)SAH發(fā)病率為7.2-9.0/10萬(wàn)人年；中國(guó)SAH年發(fā)病率為2.0/10萬(wàn)人年，85% SAH由顱內(nèi)動(dòng)脈瘤破裂引起，且發(fā)病率隨年齡增大而升高，兒童中也可發(fā)生。SAH死亡率高達(dá)22%-50%，致殘率高達(dá)40%。SAH患者中有1/3-1/2吞咽困難，20%-30%處于昏迷狀態(tài)，無(wú)法吞服藥物。NPRD003所選用的藥物活性成分是唯一能降低SAH死亡率，顯著改善預(yù)后的藥物分子，已有片劑、口服液及注射液上市。
然而以往針對(duì)SAH的給藥模式存在不足，注射液如使用不規(guī)范時(shí)容易引起嚴(yán)重副作用，包括低血壓和靜脈炎，嚴(yán)重者甚至導(dǎo)致死亡。在美國(guó)僅批準(zhǔn)口服制劑上市，而口服制劑起效較慢，有患者將其靜脈注射而引發(fā)嚴(yán)重副作用，因此FDA特別發(fā)出黑框警告，提示用藥風(fēng)險(xiǎn)。
如何破解？作為國(guó)內(nèi)首家專注于開(kāi)發(fā)鼻腦遞釋技術(shù)系統(tǒng)并應(yīng)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的制藥科技公司，納菲制藥采取了“藥械組合”的創(chuàng)新模式。
與單一的藥品和醫(yī)療器械相比，藥械組合產(chǎn)品通常具有更好的療效、安全性、使用便利性及患者用藥順應(yīng)性。但藥械組合產(chǎn)品作為醫(yī)療技術(shù)的“冠上明珠”，也存在著“研發(fā)、審批、生產(chǎn)”三重壁壘。
記者了解到，此次NPRD003采用Nasal-Phyto??TDI精準(zhǔn)嗅區(qū)恒流滴注技術(shù)，將藥物繞過(guò)血腦屏障直接遞送入腦，在臨床前研究中實(shí)現(xiàn)了很好的生物利用度和腦靶向遞送效率，預(yù)計(jì)在臨床上通過(guò)這種非侵入性給藥方式，將實(shí)現(xiàn)避免首過(guò)代謝、提高腦部藥物暴露，從而增強(qiáng)對(duì)SAH患者的神經(jīng)保護(hù)和改善預(yù)后，并適合酒精過(guò)敏或酒精代謝受損的患者及肝功能不全患者的臨床用藥。
另一方面，通過(guò)提高生物利用度，減少給藥劑量和頻率，可改善患者依從性和安全性。此外，與口服液需胃管給藥相比，將更適合于吞咽困難及昏迷等特殊人群服用。
臨床前研究數(shù)據(jù)表明，NPRD003劑量為上市口服制劑的1/10時(shí)，大鼠血漿、腦脊液和大腦中的藥物暴露量（AUC）分別是對(duì)照組的5.11倍、4.89倍和9.78倍；而其在血漿、腦脊液和大腦中的峰值濃度分別是對(duì)照組的5.34倍、2.35倍和11.54倍，并在大鼠及犬的重復(fù)給藥毒理研究評(píng)價(jià)中顯示了良好的安全性。由于鼻腦途徑的高靶向性，該產(chǎn)品臨床擬用劑量?jī)H為上市口服制劑的三十分之一，且不含有乙醇，無(wú)注射液的靜脈炎發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，無(wú)口服制劑的肝臟首過(guò)效應(yīng)，并可降低藥物引發(fā)的低血壓風(fēng)險(xiǎn)。
隨著科技的不斷發(fā)展，生物技術(shù)、材料學(xué)、醫(yī)療技術(shù)、制劑技術(shù)及信息技術(shù)的交叉與融合為藥品與醫(yī)療器械的創(chuàng)新提供了更多可能性，形成了一類(lèi)兼具藥品和醫(yī)療器械功能的藥械組合產(chǎn)品。尤其是在慢性疾病管理、癌癥治療、心血管疾病等領(lǐng)域，藥械組合產(chǎn)品展現(xiàn)出巨大的應(yīng)用潛力，市場(chǎng)需求持續(xù)增長(zhǎng)，這一新興領(lǐng)域正逐漸成為行業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn)。
值得關(guān)注的是，納菲制藥目前研發(fā)管線重點(diǎn)布局鎮(zhèn)痛麻醉類(lèi)、精神神經(jīng)類(lèi)、腦血管類(lèi)、腫瘤腦轉(zhuǎn)移及CNS罕見(jiàn)病等適應(yīng)癥領(lǐng)域，首款代表性組合產(chǎn)品NPRD003的IND成功獲批，代表鼻腦遞釋技術(shù)里程碑式突破；另一款代表性管線NPRD004計(jì)劃于2025年申報(bào)IND，將突破多肽藥物的無(wú)創(chuàng)腦部遞送難題，為難以入腦的藥物鞘內(nèi)注射提供替代療法。
文字：楊珍瑩
編輯：魯琳
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